作為血液惡性疾病中的罕見病，骨髓纖維化仍面臨著諸多診療挑戰，需社會各界予以重視和支持。依托“十五五”規劃對生物醫藥產業的戰略性部署，我國醫藥原始創新實力持續提升，醫藥創新成果加速落地，持續為患者帶來新的生命希望。
6月1日，中國自主研發1類新藥、骨髓纖維化治療領域全球首創JAK/ROCK抑制劑（羅伐昔替尼片）在河南省腫瘤醫院（鄭州大學附屬腫瘤醫院）開出河南首張處方，標志著這一成人骨髓纖維化（MF）創新藥物正式走向臨床，惠及患者。作為中國醫藥產業原研創新的重要成果，羅伐昔替尼片率先讓國內患者享受到醫療創新帶來的紅利，未來更有望實現“中國新，惠全球”。
骨髓纖維化診療挑戰嚴峻
患者生存與生活質量面臨多重困境
骨髓纖維化的癥狀復雜多樣，患者往往會出現脾臟腫大、貧血等癥狀，生活質量因此受到影響，目前已被納入了《第二批罕見病目錄》。河南省腫瘤醫院主任醫師周虎教授介紹：“骨髓纖維化主要會影響患者的造血功能。我們可以將健康的骨髓比作肥沃的土壤，承擔著‘孕育’血細胞的重要功能。骨髓纖維化會造成纖維組織異常增多，逐步取代原有的造血組織，就像良田逐漸變成了一塊硬化的鹽堿地，無法再正常‘孕育’血細胞。臨床上患者常表現為脾臟腫大、血細胞減少，疾病進入中晚期后，重度貧血問題凸顯，還有患者需長期依靠輸血治療。”
中高危階段的骨髓纖維化患者還面臨著嚴峻的生存挑戰。周虎介紹：“由于疾病癥狀復雜多樣，約有49%~74%的患者確診時已處于中危-2和高危階段，中位生存期僅2~4年。同時，患者還面臨急性髓系白血病轉化的風險，一旦發生轉化，預后極差，累計死亡比例可高達95%，且轉化后中位生存期僅約3.6個月。因為這類患者生存期有限、病情惡化風險高，臨床始終強調把握一線治療時機，在早期就及時進行規范、有效干預。”
政策驅動原研創新突破
羅伐昔替尼片臨床價值獲多方認可
周虎表示：“醫療衛生事業關系著億萬人民的健康，2026年政府工作報告將健康優先發展戰略擺在突出位置，強調推動創新藥高質量發展，更好滿足人民群眾健康需求。這為血液疾病診療實現突破性發展指明了前進方向。在骨髓纖維化的一線治療中，長期存在著對于纖維化病理進程干預的空白，羅伐昔替尼片是我國自主研發的全球首創 JAK/ROCK 雙靶點新藥，體現了國家鼓勵原始創新、支持創新藥惠及患者的政策初衷。展望未來，隨著健康中國建設持續深化與‘十五五’規劃全面落地，相信會有更多中國原研創新藥物涌現，不斷完善血液病‘中國方案’，為我國醫藥高質量發展注入新動力。”
針對骨髓纖維化治療，臨床已有多種治療手段，同時也存在著諸多未被滿足的臨床需求。周虎表示：“對于患者而言，癥狀改善十分重要，包括脾臟腫大的縮小和貧血的糾正。JAK/ROCK雙靶點抑制劑的臨床研究數據表明，該療法不僅在改善脾臟腫大具有價值，同時在降低輸血依賴方面也展現出了積極的臨床表現，從而減輕患者的整體疾病負擔和醫療系統負擔。”
雙靶點協同機制填補干預空白
中國創新有望惠及全球
隨著健康中國行動的持續推進，遏制死亡率上升是惡性血液疾病的防控重點之一。周虎表示：“臨床不僅要改善癥狀和生活質量，還需要把握一線治療時機，在早期實現改善纖維化。JAK/ROCK雙靶點協同的作用機制，核心思路在于同時作用JAK-STAT通路和ROCK通路，發揮抗炎和抗纖維化的作用，其獨特機制也為改善纖維化提供了新思路。目前，羅伐昔替尼片已獲CSCO惡性血液病診療指南（2026年）原發性骨髓纖維化一線治療I級推薦。”羅伐昔替尼片在惡性血液疾病及移植領域臨床研究正在持續推進。未來，這一“中國創新”成果有望加速走出國門、惠及全球患者，為全球血液及移植領域診療發展貢獻創新價值。
記者 邢進
